Evolução da medicina abre novas perspectivas de tratamento para doenças raras
As doenças raras, aquelas que afetam até 65 pessoas a cada 100 mil nascimentos, são também muitas vezes doenças órfãs, um termo utilizado para classificar enfermidades que ainda não têm tratamento disponível. Isso acontece por diversos motivos, mas o principal fator é a própria raridade das doenças, pois o pequeno número de pacientes em cada doença acaba dificultando a pesquisa e o desenvolvimento de novos medicamentos. Porém, nos últimos anos, a evolução da medicina tem trazido novas esperanças para os pacientes, como ilustram os resultados divulgados recentemente de uma pesquisa clínica para um inovador tratamento para a Mucopolissacaridose tipo II (MPS II), da qual participo diretamente. A MPS II é uma doença genética rara na qual há a deficiência de uma enzima responsável pela degradação de determinadas substâncias no corpo. Como estas substâncias não são degradadas, elas começam a se acumular nas células do organismo, podendo causar diversos efeitos negativos, como dificuldades de..
Continue Reading
